La thérapie d’édition de gènes CRISPR d’Excision contre le VIH va être testée sur l’homme après avoir été autorisée par la FDA.

Le VIH intègre son matériel génétique dans le génome d'une cellule hôte, ce qui signifie que les thérapies disponibles ne peuvent pas l'éliminer.
Le VIH intègre son matériel génétique dans le génome d’une cellule hôte, ce qui signifie que les thérapies disponibles ne peuvent pas l’éliminer.

Une technologie d’édition de gènes CRISPR-Cas9, qui s’est révélée prometteuse pour éliminer le VIH chez les souris, va être testée sur l’homme.

Selon le communiqué de presse (Titre : Excision reçoit l’approbation de la FDA pour l’essai de phase 1/2 de la thérapie EBT-101 basée sur le CRISPR pour le traitement du VIH) de la société, Excision BioTherapeutics va faire entrer la thérapie CRISPR EBT-101 dans les essais cliniques après que la FDA a approuvé une demande d’autorisation de médicament expérimental.

L’EBT-101 est en cours de développement en tant que traitement potentiel d’élimination du virus pour les patients atteints du VIH ou, selon les termes de la société, « un traitement fonctionnel potentiel pour le VIH chronique ».

Nous n’aimons pas prononcer le mot « guérison » ici. Mais Excision pense que cette thérapie pourrait remplacer la thérapie rétrovirale standard, qui empêche le VIH de se répliquer mais ne l’élimine pas du corps. Cela signifie que les patients restent sous traitement, ce qui peut entraîner des effets secondaires graves et affecter la qualité de vie. Maintenant, avec le début des essais sur l’homme, le véritable chemin pour voir si cette nouvelle technologie louée peut accomplir cela commence vraiment.

Le VIH intègre son matériel génétique dans le génome d’une cellule hôte, ce qui signifie que les thérapies disponibles ne peuvent tout simplement pas l’éliminer. Une équipe de scientifiques de l’Université Temple et du Centre médical de l’Université du Nebraska a réussi à éliminer complètement le virus chez des souris lors de tests précliniques en utilisant une combinaison de CRISPR et de thérapie antirétrovirale. Ils n’ont également constaté aucun effet indésirable qui pourrait être lié à la thérapie dans l’étude, publiée en 2019.

« Si vous ne faites qu’une seule coupure, le virus peut muter autour d’elle. Nous effectuons des coupes multiples pour désactiver le génome viral », a déclaré le PDG Daniel Dornbusch dans une interview accordée à Fierce Biotech.

L’EBT-101 a depuis été testé sur des primates non humains, ce qui a montré qu’il atteignait tous les tissus du corps où résident les réservoirs du VIH.

Excision a acquis la licence de la thérapie auprès des universités dans le but de la faire passer aux essais cliniques. Maintenant, la FDA est à bord.

La biotechnologie prévoit de lancer un essai clinique de phase 1/2 dans le courant de l’année, selon le communiqué.

La technologie utilisée par Excision est issue du laboratoire de la célèbre pionnière du CRISPR, Jennifer Doudna. L’entreprise travaille également sur des traitements similaires pour d’autres virus, notamment l’herpès et l’hépatite B.

La nouvelle d’Excision arrive la même semaine qu’Intellia, qui a annoncé que sa thérapie d’édition de gènes pour la leucémie myéloïde aiguë avait été autorisée par la FDA pour des essais sur l’homme.

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